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“從每一兩個(gè)月買藥費(fèi)上萬(wàn)元，到現(xiàn)在購(gòu)藥僅需一千多元，我們國(guó)家是真正把罕見(jiàn)病的藥價(jià)打了下來(lái)，極大減輕了家庭負(fù)擔(dān)?！?月4日，湖南省兒童醫(yī)院心臟中心召開(kāi)的兒童肺動(dòng)脈高壓病病友會(huì)上，小患者陽(yáng)陽(yáng)（化名）的爸爸方先生感慨說(shuō)。
每年的5月5日被定為 " 世界肺動(dòng)脈高壓日 "，為普及肺動(dòng)脈高壓科學(xué)知識(shí)，呼吁社會(huì)各界對(duì)該疾病的關(guān)注，5月4日上午，湖南省兒童醫(yī)院開(kāi)展病友會(huì)，心血管科、心胸外科、超聲科及呼吸科醫(yī)生共同開(kāi)展多學(xué)科義診。
湖南省兒童醫(yī)院心血管內(nèi)科主任醫(yī)師肖云彬教授表示，肺動(dòng)脈高壓是各種原因?qū)е碌姆窝艽步Y(jié)構(gòu)和/或功能的改變，表現(xiàn)為肺血管阻力進(jìn)行性增加、肺動(dòng)脈壓力進(jìn)行性增高、伴或不伴有小肺動(dòng)脈病變，最終引起右室擴(kuò)張，導(dǎo)致右心功能衰竭甚至死亡的惡性肺血管癥候群。簡(jiǎn)單來(lái)說(shuō)，肺動(dòng)脈高壓就是一種發(fā)生在肺部的高血壓，隨著患者肺部血管壓力和阻力的持續(xù)性升高，最終可導(dǎo)致心臟及肺部衰竭。
兒童的肺動(dòng)脈高壓特征表現(xiàn)較不典型，如嬰幼兒的肺動(dòng)脈高壓，往往僅表現(xiàn)為不吃奶，或吃奶出現(xiàn)停頓、體重不增長(zhǎng)、呼吸急促等，因此很多家長(zhǎng)及基層醫(yī)療單位易誤認(rèn)為是消化系統(tǒng)或者呼吸系統(tǒng)疾病進(jìn)行檢查或治療，從而延誤最佳治療時(shí)期。
“肺動(dòng)脈高壓患兒如果能早期發(fā)現(xiàn)，及時(shí)規(guī)范治療是能夠明顯改善其預(yù)后，讓其生存期更長(zhǎng)，生存質(zhì)量更高，因而早期發(fā)現(xiàn)及時(shí)規(guī)范用藥非常重要?！毙ぴ票虮硎?，肺動(dòng)脈高壓雖然是一種難治性、預(yù)后差的疾病，但近年來(lái)隨著靶向藥物的治療進(jìn)展，患者的生存率和生活質(zhì)量都得到明顯改善。
一直以來(lái)，肺動(dòng)脈高壓跟其他罕見(jiàn)病一樣，因患者人數(shù)少、藥物研發(fā)成本高，一度面臨價(jià)格高昂甚至無(wú)藥可用的困局。隨著近年來(lái)我國(guó)政策上的不斷優(yōu)化，越來(lái)越多罕見(jiàn)病患者用藥問(wèn)題得到了顯著改善，今年3月，降肺高壓靶向藥曲前列尼爾正式進(jìn)入湖南省“雙通道”支付，曾經(jīng)9000多元一瓶的藥1000多元就能購(gòu)買，這無(wú)疑為患者帶來(lái)了巨大的生命曙光。
瀟湘晨報(bào)記者夏盛 通訊員宋青青 王丹 李妍
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